Μία νέα κατηγορία πειραματικών φαρμάκων εμφανίζουν πολύ μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα στην μείωση της χοληστερίνης σε σχέση με τις ευρέως συνταγογραφούμενες σήμερα στατίνες, ενώ φαίνεται να μειώνουν εξίσου σημαντικά τον κίνδυνο για έμφραγμα και εγκεφαλικό.
Aν και τα φάρμακα είναι ακόμη υπό δοκιμή, τα αποτελέσματα είναι πολύ ενθαρρυντικά, όπως ανακοίνωσαν οι επιστήμονες.
Οι δύο κλινικές δοκιμές, που δημοσιεύθηκαν στο αμερικανικό ιατρικό περιοδικό “The New England Journal of Medicine” και παρουσιάστηκαν στο ετήσιο συνέδριο του Αμερικανικού Κολλεγίου Καρδιολογίας στο Σαν Ντιέγκο της Καλιφόρνια αφορούσαν το φάρμακο evolocumab (γνωστό και ως Repatha) της φαρμακευτικής εταιρείας Amgen και το alirocumab (γνωστό και ως Praluent) των Sanofi και Regenron. Οι κλινικές μελέτες έγιναν σε δύο ομάδες 4.465 ασθενών (για το evolocumab, επί ένα έτος) και 2.341 ατόμων (για το alirocumab, επί ενάμισι έτος).
Τα δύο φάρμακα είναι μονοκλωνικά αντισώματα και ανήκουν στην κατηγορία των «αναστολέων PCSK9», που εμποδίζουν τη δράση στο ήπαρ της εν λόγω πρωτεΐνης, η οποία «φρενάρει» την αποβολή της χοληστερόλης από τον οργανισμό (οι στατίνες μπλοκάρουν εξ αρχής την παραγωγή της χοληστερόλης στο ήπαρ). Τα πειραματικά φάρμακα κατάφεραν να μειώσουν την «κακή» χοληστερόλη (LDL) περίπου κατά 60%. Μάλιστα, σε αρκετές περιπτώσεις, η μεγάλη αυτή μείωση επιτεύχθηκε ακόμη και σε ασθενείς που ήδη έπαιρναν στατίνες.
Επίσης, παρατηρήθηκε μια μείωση κατά περίπου 50% στα καρδιαγγειακά επεισόδια (συγκεκριμένα 53% για το evolocumab και 48% για το alirocumab), όπως εμφράγματα και εγκεφαλικά. Αυτό, όμως, θα πρέπει να επιβεβαιωθεί από άλλες έρευνες σε περισσότερους ασθενείς, καθώς οι δύο νέες μελέτες ήσαν μικρές και εστιάστηκαν στην ασφάλεια των φαρμάκων και στην αποτελεσματικότητά τους, όσον αφορά την μείωση της χοληστερίνης. Μελέτες που θα περιλαμβάνουν δεκάδες χιλιάδες ανθρώπους, αναμένεται να έχουν ολοκληρωθεί έως το 2017 και θα δώσουν πιο σαφή απάντηση κατά πόσο τα νέα φάρμακα -πέραν του να ρίχνουν τη χοληστερίνη σε βαθμό πρωτόγνωρο μέχρι σήμερα- όντως προστατεύουν από εμφράγματα και εγκεφαλικά.
Τα δύο φάρμακα, που βρίσκονται πλέον σε τελικό στάδιο δοκιμών, μπορεί να εγκριθούν μέσα στο φετινό καλοκαίρι από την αρμόδια εποπτική Αρχή των ΗΠΑ, την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) και να κυκλοφορήσουν σύντομα στην αγορά, σε τιμές που εκτιμάται ότι θα είναι μάλλον υψηλές (το ετήσιο κόστος ανά ασθενή αναμένεται να κυμανθεί στα 10.000 δολάρια για κάθε φάρμακο). Αν όντως αυτό συμβεί, τότε αναμένεται να αποφέρουν ετήσιες πωλήσεις δισεκατομμυρίων δολαρίων στις φαρμακοβιομηχανίες που τα έχουν αναπτύξει, καθώς εκατομμύρια άνθρωποι δεν ανέχονται καλά τις στατίνες ή οι τελευταίες δεν λειτουργούν αποτελεσματικά σε αυτούς για διάφορες αιτίες (π.χ. γενετικές).
Ένα μειονέκτημα πάντως σε σχέση με τις στατίνες που λαμβάνονται με μορφή χαπιού, είναι ότι τα δύο νέα φάρμακα χορηγούνται σε ενέσιμη μορφή κάθε δύο έως τέσσερις εβδομάδες. Επίσης, υπάρχει μια ανησυχία για τις πιθανές νευρολογικές παρενέργειές τους, καθώς παρατηρήθηκαν ορισμένα προβλήματα μνήμης και νοητικής σύγχυσης σε μερικούς ασθενείς. Οι φαρμακοβιομηχανίες δήλωσαν βέβαιες ότι δεν υπάρχει θέμα ασφάλειας, αλλά η FDA και άλλοι επιστήμονες εμφανίζονται πιο επιφυλακτικοί.
Για τις πρωτότυπες επιστημονικές εργασίες στις διευθύνσεις:
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1500858?query=featured_home
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1501031?query=featured_home
